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Los ensayos clínicos son diseñados por profesionales médicos o de la salud. Para diseñar un ensayo clínico, es muy importante considerar iniciativas de investigación previas y ciertas cuestiones relacionadas con el tratamiento y los síntomas que precisan ser abordadas para que se de una mejora. Los aspectos éticos son también cruciales.

En el diseño de los ensayos clínicos hay diferentes participantes: médicos, enfermeras, pacientes, expertos en estadística y profesionales de apoyo, así como profesionales de la industria farmacéutica que colaboran para que el ensayo tenga el mejor diseño posible. El documento que recoge toda la información sobre el diseño del estudio se conoce como “protocolo”.

En esta fase participa un grupo más numeroso de pacientes, que puede oscilar entre 100 y 300.

El objetivo de esta fase es estudiar la efectividad del medicamento en relación con los posibles efectos secundarios y la dosis adecuada para el paciente, que en relación con los pacientes pediátricos se estudiará según diferentes grupos de edad.

Se conoce como fase de post-autorización y se inicia una vez que el medicamento está en el mercado. Las autoridades sanitarias requieren por parte de las compañías farmacéuticas información adicional sobre los efectos del nuevo medicamento en el “mundo real” y con una población de pacientes superior a la que participó en la Fase 3.

En esta fase se obtienen datos de seguridad y efectividad con subgrupos de pacientes comparando el efecto del fármaco en combinación o no con otros tratamientos existentes.

Excepto en circunstancias excepcionales no se puede incluir a un paciente en un ensayo clínico sin que éste haya firmado antes un documento conforme acepta participar en el mismo. Este documento se denomina consentimiento informado y es la constancia de que el participante o su representante legal ha recibido la información esencial del estudio para poder decidir participar o no en el mismo.

El consentimiento informado no es un contrato y en cualquier momento se puede decidir con total libertad abandonar la participación en el ensayo clínico.

El sesgo hace referencia a prejuicios que nos conducen a conclusiones incorrectas sobre los efectos de un tratamiento. Es muy importante detectar cualquier tipo de sesgo en la investigación biomédica, que pueda conducir a estudios no seguros o ineficientes, o la suspensión de tratamientos útiles.

Los investigadores intentar evitar que se produzca algún tipo de sesgo, utilizando la aleatorización y el método del “ciego”, para así obtener valoraciones objetivas en la evaluación de los estudios.

Son los criterios que sirven a los investigadores para determinar que un paciente no puede participar en un estudio. Un ejemplo, serían aquellos estudios en los que se excluyen a las mujeres embarazadas para prevenir cualquier posible riesgo en relación al feto.

Habitualmente un criterio de exclusión es tomar cualquier medicación que pueda interactuar con el tratamiento en estudio.

Entendemos por placebo aquella sustancia que no tiene ningún efecto en el paciente. Permite a los investigadores estudiar el “efecto placebo”. Se trata de una respuesta psicológica del paciente conforme éste se siente mejor, a pesar de haber tomado el tratamiento que no tiene ningún ingrediente activo.

La comparación entre la respuesta de los pacientes que han tomado el tratamiento y las que han tomado el placebo, sirve a los investigadores para analizar el beneficio del tratamiento en estudio.

Se puede acceder a información sobre el resultado de un ensayo con posterioridad a su finalización. Hay que tener en cuenta, que algunos estudios involucran a miles de personas y que pueden llegar a superar la duración de 5 años, y superar el periodo de participación del paciente.

Por tanto, se puede dar una diferencia de tiempo entre el momento en que finaliza la participación de un paciente en un ensayo clínico y el momento en el que el estudio finaliza.

Cuando se termina el estudio, el promotor (éste puede ser una compañía farmacéutica o un centro de investigación) deberá poner a disposición de los participantes los resultados. Si se está interesado en esta información, siempre se podrá preguntar al investigador o al médico del paciente sobre las conclusiones del ensayo.

Los resultados siempre deberán incluir información sobre los beneficios y riesgos de los tratamientos que se hayan estudiado. Esta información ayudará al paciente y a otros como él, a tomar mejores decisiones respecto al cuidado de la salud.

Algunos investigadores trabajan con grupos de pacientes para asegurar que los resultados de los ensayos llegan a pacientes que no hayan participado. Existe la responsabilidad de publicar los resultados del ensayo aunque estos no hayan sido positivos. Se puede hacer en un congreso médico, en una revista científica o en los medios de comunicación.

Con el fin de asegurar que los ensayos clínicos cumplen unos mismos estándares éticos, la mayoría de estudios cumplen los requisitos establecidos en la Declaración de Helsinki que además han sido aprobados por la World Medical Organization. 

El requisito más importante que establece la Declaración de Helsinki, es la obligación de obtener el consentimiento informado antes de participar en el ensayo clínico.